15 ottobre 2026 | Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA).
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ha espresso parere favorevole all’autorizzazione di Rasonque (daraxonrasib) nell’Unione europea per il trattamento di adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che abbiano già ricevuto almeno una precedente terapia sistemica.
La raccomandazione è sostenuta dai dati di uno studio di fase 3 che ha documentato una sopravvivenza globale mediana di 12,4 mesi con Rasonque rispetto a 6,7 mesi con la chemioterapia. È essenziale distinguere questo risultato clinico dallo stato regolatorio: il parere positivo del CHMP non equivale ancora all’autorizzazione definitiva della Commissione europea.
Che cos’è Rasonque e come funziona?
Il principio attivo daraxonrasib è un inibitore della via di segnalazione RAS. Le proteine RAS regolano crescita e sopravvivenza cellulare; mutazioni in questi geni possono mantenerle costantemente attive e favorire la proliferazione tumorale, un meccanismo frequente nell’adenocarcinoma del pancreas.
Daraxonrasib si lega alla proteina ciclofilina A, formando un complesso che si associa alle proteine RAS e ne inibisce l’attività. L’effetto è il blocco di segnali coinvolti nella crescita delle cellule neoplastiche. Si tratta di un farmaco orale a bersaglio molecolare, con un meccanismo distinto da quello della chemioterapia citotossica convenzionale.
Lo studio clinico di fase 3: i risultati
Secondo il comunicato ufficiale dell’EMA, il farmaco è stato valutato in uno studio multinazionale, di fase 3, in aperto (open-label) condotto su 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico progredito dopo precedenti trattamenti sistemici. Il 92% dei partecipanti presentava una mutazione RAS G12 confermata: tale percentuale descrive la popolazione dello studio e non va presentata, da sola, come criterio universale di prescrizione.
| Esito | Rasonque | Chemioterapia |
|---|
| Sopravvivenza globale mediana (OS) | 12,4 mesi | 6,7 mesi |
| Sopravvivenza libera da progressione mediana (PFS) | 7,2 mesi | 3,6 mesi |
La differenza fra le mediane di sopravvivenza globale è stata di 5,7 mesi e quella di PFS di 3,6 mesi. La mediana è una misura di popolazione, non una previsione della durata di vita di un singolo paziente; questi dati non indicano una guarigione dalla malattia. L’analisi della OS si basa sui dati raccolti fino al 15 giugno 2026, quella della PFS fino al 10 febbraio 2026.
Quali effetti indesiderati sono stati segnalati?
Gli eventi avversi più frequenti riportati dall’EMA comprendono diarrea, rash cutaneo, stomatite, nausea e vomito. L’eventuale prescrizione richiede la valutazione dell’oncologo, con monitoraggio della tollerabilità, della risposta clinica e della progressione della malattia.
Perché è una notizia importante?
Le possibilità terapeutiche per l’adenocarcinoma pancreatico metastatico dopo progressione a una terapia precedente sono limitate, spesso con prognosi sfavorevole. I dati dello studio sostengono il potenziale di un nuovo trattamento a bersaglio molecolare in questa popolazione, pur senza consentire di prevedere identico beneficio in ogni paziente.
L’EMA ha adottato per Rasonque una revisione per fasi nell’ambito del progetto Cancer Medicines Pathfinder: l’analisi è iniziata nel luglio 2026, prima della presentazione completa del dossier, ed è stata completata in meno di 150 giorni di valutazione attiva, rispetto ai possibili 210 giorni attivi di una procedura standard. L’approccio anticipa l’esame dei dati senza eliminare i requisiti di qualità, sicurezza ed efficacia.
Approvazione europea e disponibilità in Italia: cosa manca?
Il parere del CHMP sarà ora trasmesso alla Commissione europea, competente per la decisione sull’autorizzazione all’immissione in commercio valida nell’UE. Dopo tale autorizzazione, prezzo e rimborsabilità saranno definiti nei singoli Stati membri. In Italia l’accesso tramite il Servizio Sanitario Nazionale richiederà quindi le valutazioni pertinenti, incluse quelle di AIFA. Al 15 ottobre 2026 non è corretto parlare di rimborsabilità SSN già acquisita.
In sintesi
Il CHMP ha raccomandato l’autorizzazione europea di Rasonque (daraxonrasib) per adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattato. Lo studio di fase 3 su 500 pazienti ha evidenziato una sopravvivenza mediana superiore alla chemioterapia, ma mancano ancora la decisione formale europea e, per l’Italia, le successive determinazioni sull’accesso e sulla rimborsabilità.
Fonte primaria: European Medicines Agency, 15 ottobre 2026: raccomandazione del CHMP per Rasonque.
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Foto di copertina: micrografia reale di adenocarcinoma pancreatico, KGH / Wikimedia Commons, licenza CC BY-SA 3.0. Immagine d’archivio, non riferita ai partecipanti dello studio.
