تاریخ خبر: ۱۵ اکتبر ۲۰۲۶ | منبع: آژانس دارویی اروپا (EMA)
کمیته داروهای انسانی آژانس دارویی اروپا (CHMP) در ۱۵ اکتبر ۲۰۲۶ توصیه کرد داروی خوراکی Rasonque (daraxonrasib) برای درمان بزرگسالان مبتلا به آدنوکارسینوم متاستاتیک پانکراس که پیش‌تر دست‌کم یک درمان سیستمیک دریافت کرده‌اند، مجوز ورود به بازار اتحادیه اروپا را دریافت کند. این خبر به دلیل نتایج مطالعه فاز ۳ و هدف قرار دادن مسیر مولکولی RAS اهمیت دارد.
نکته مهم آن است که این تصمیم هنوز تأیید نهایی دارو در اتحادیه اروپا نیست. نظر مثبت CHMP اکنون باید به کمیسیون اروپا ارسال شود؛ تعیین قیمت و بازپرداخت هزینه درمان در ایتالیا نیز در مرحله بعد و طبق روند ملی انجام می‌شود.
Rasonque چه دارویی است و چگونه عمل می‌کند؟
ماده مؤثره Rasonque، یعنی daraxonrasib، مهارکننده مسیر RAS است. پروتئین‌های RAS در تنظیم رشد و بقای سلول نقش دارند و جهش‌های آن‌ها در بسیاری از آدنوکارسینوم‌های پانکراس، پیام‌رسانی رشد را به شکل مداوم فعال نگه می‌دارند.
این دارو به پروتئینی به نام cyclophilin A متصل می‌شود و مجموعه‌ای تشکیل می‌دهد که سپس به پروتئین RAS متصل شده و عملکرد آن را مهار می‌کند. به این ترتیب مسیرهای محرک تکثیر سلول‌های توموری هدف قرار می‌گیرند. Rasonque به شکل خوراکی مصرف می‌شود و از نظر مکانیسم عمل با شیمی‌درمانی سیتوتوکسیک رایج تفاوت دارد.
نتایج مطالعه فاز ۳ چه بود؟
به گزارش EMA، داده‌های اصلی از یک مطالعه چندملیتی، فاز ۳ و با طراحی open-label روی ۵۰۰ بیمار مبتلا به سرطان پانکراس متاستاتیک به دست آمده است. بیماری این افراد پس از دریافت درمان سیستمیک قبلی پیشرفت کرده بود. در ۹۲٪ بیماران جهش تأییدشده RAS G12 وجود داشت؛ این عدد مشخصه جمعیت مطالعه است و نباید بدون استناد به معیار نهایی مجوز، آن را شرط قطعی درمان همه بیماران دانست.
| شاخص | Rasonque | شیمی‌درمانی |
|---|
| میانه بقای کلی (OS) | ۱۲٫۴ ماه | ۶٫۷ ماه |
| میانه بقای بدون پیشرفت (PFS) | ۷٫۲ ماه | ۳٫۶ ماه |
بنابراین اختلاف میانه بقای کلی میان دو گروه ۵٫۷ ماه و اختلاف میانه بقای بدون پیشرفت ۳٫۶ ماه بوده است. میانه بقا، مدت زنده‌ماندن تک‌تک بیماران را پیش‌بینی نمی‌کند و این ارقام به معنی درمان قطعی سرطان نیستند. داده‌های OS تا ۱۵ ژوئن ۲۰۲۶ و داده‌های PFS تا ۱۰ فوریه ۲۰۲۶ ارزیابی شده‌اند.
عوارض جانبی دارو
شایع‌ترین عوارض گزارش‌شده در ارزیابی EMA شامل اسهال، بثورات پوستی، استوماتیت یا التهاب مخاط دهان، تهوع و استفراغ است. انتخاب بیمار، مدیریت عوارض و پایش پاسخ باید در مرکز درمانی تخصصی انکولوژی انجام شود.
چرا این تصمیم اهمیت دارد؟
در سرطان پانکراس متاستاتیک که پس از درمان قبلی پیشرفت می‌کند، گزینه‌های درمانی محدود و پیش‌آگهی غالباً نامطلوب است. نتایج مطالعه فاز ۳ از یک درمان هدفمند خوراکی در این جمعیت حمایت می‌کنند؛ با این حال، اثربخشی برای هر بیمار به ویژگی‌های تومور، درمان‌های قبلی و وضعیت بالینی او وابسته است.
EMA همچنین از یک فرایند ارزیابی مرحله‌ای در قالب برنامه Cancer Medicines Pathfinder استفاده کرده است. بررسی داده‌ها از ژوئیه ۲۰۲۶ و پیش از تکمیل پرونده نهایی آغاز شد و زمان ارزیابی فعال به کمتر از ۱۵۰ روز رسید؛ در حالی که بررسی استاندارد می‌تواند تا ۲۱۰ روز فعال طول بکشد. این تسریع به معنی حذف بررسی‌های ایمنی، کیفیت یا اثربخشی نیست.
چه زمانی در ایتالیا قابل استفاده خواهد بود؟
گام بعدی، تصمیم کمیسیون اروپا درباره مجوز بازاریابی در اتحادیه اروپاست. حتی پس از صدور مجوز اروپایی، دسترسی و بازپرداخت توسط Servizio Sanitario Nazionale (SSN) در ایتالیا به مراحل قیمت‌گذاری و تصمیمات AIFA وابسته خواهد بود. بنابراین در تاریخ انتشار این خبر نباید آن را دارویی با بازپرداخت قطعی SSN معرفی کرد.
جمع‌بندی
CHMP با اتکا به داده‌های یک مطالعه فاز ۳ روی ۵۰۰ بیمار، نظر مثبت خود را درباره Rasonque (daraxonrasib) برای گروهی از بیماران مبتلا به سرطان پانکراس متاستاتیک پس از درمان قبلی اعلام کرده است. افزایش میانه بقا در مقایسه با شیمی‌درمانی امیدوارکننده است، اما این تصمیم در حال حاضر یک توصیه نظارتی است و نه صدور مجوز نهایی یا اعلام پوشش بیمه‌ای در ایتالیا.
منبع اصلی: European Medicines Agency، اطلاعیه ۱۵ اکتبر ۲۰۲۶ درباره Rasonque.
#Rasonque #Daraxonrasib #سرطان_پانکراس #EMA #RAS
عکس شاخص: تصویر بافت‌شناسی واقعی آدنوکارسینوم پانکراس، KGH / Wikimedia Commons، مجوز CC BY-SA 3.0؛ تصویر آرشیوی است و به بیماران مطالعه مربوط نیست.
