Con la sua decisione più recente, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di due nuovi farmaci per malattie rare (i cosiddetti farmaci orfani) e di sette nuove indicazioni terapeutiche. La decisione è stata adottata nella seduta del Consiglio di amministrazione dell’Agenzia del 23 settembre 2026 e pubblicata ufficialmente il giorno successivo.
Due nuovi farmaci per malattie rare
Il primo farmaco è Ezmekly, a base del principio attivo mirdametinib. È indicato in monoterapia per i neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili nei pazienti con neurofibromatosi di tipo 1, a partire dai due anni di età.
Il secondo farmaco è Ziihera, a base del principio attivo zanidatamab. Il trattamento è approvato per i pazienti adulti con tumore delle vie biliari HER2-positivo, non operabile, localmente avanzato o metastatico, dopo almeno una linea di terapia sistemica.
Sette nuove indicazioni terapeutiche
Nella stessa seduta è stata approvata la rimborsabilità di altre sette indicazioni o modifiche terapeutiche. Tra queste figurano l’uso di dabigatran nel trattamento e nella prevenzione delle recidive di tromboembolismo venoso nei pazienti pediatrici, l’estensione dell’uso delle immunoglobuline umane in alcuni casi di profilassi del morbillo e nella dermatomiosite attiva, l’uso di selumetinib negli adulti con neurofibromatosi di tipo 1 e l’estensione dell’uso di mepolizumab in alcuni pazienti con broncopneumopatia cronica ostruttiva con eosinofili elevati.
Nell’elenco delle nuove decisioni rientrano inoltre peginterferone alfa-2a per la policitemia vera e la trombocitemia essenziale, tislelizumab con un nuovo schema di somministrazione ogni sei settimane e patiromer per il trattamento dell’iperkaliemia negli adolescenti dai 12 ai 17 anni.
Perché questa decisione è importante?
L’approvazione della rimborsabilità da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco significa che queste terapie o nuove indicazioni possono entrare, secondo i criteri stabiliti, nel percorso di copertura dei costi da parte del Servizio sanitario nazionale. Tuttavia, i tempi di accesso effettivo a ciascun farmaco possono dipendere dalla pubblicazione dei provvedimenti attuativi e dalle condizioni di prescrizione e distribuzione del singolo medicinale.
L’Agenzia ha inoltre comunicato che, a seguito della revisione e rinegoziazione del prezzo di alcuni farmaci già rimborsati, è stata approvata una riduzione della spesa complessiva di circa 34,9 milioni di euro.
Fonte: Agenzia Italiana del Farmaco — 24 settembre 2026
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