آژانس دارویی ایتالیا در تازه‌ترین تصمیم خود با بازپرداخت دو داروی جدید برای بیماری‌های نادر (موسوم به داروهای اُرفان) و هفت کاربرد درمانی تازه موافقت کرد. این تصمیم در نشست ۲۳ سپتامبر ۲۰۲۶ هیئت‌مدیره آژانس اتخاذ و یک روز بعد به‌صورت رسمی منتشر شد.
دو داروی جدید برای بیماری‌های نادر
نخستین دارو، ازمکلی با ماده مؤثره میردامتینیب است. این دارو به‌صورت تک‌درمانی برای نوروفیبروم‌های پلکسی‌فرم علامت‌دار و غیرقابل جراحی در بیماران مبتلا به نوروفیبروماتوز نوع یک، از سن دو سالگی به بالا، در نظر گرفته شده است.
دومین دارو، زیهیرا با ماده مؤثره زانیداتامب است. این درمان برای بیماران بزرگسال مبتلا به سرطان مجاری صفراوی با بیان مثبت HER2، در بیماری غیرقابل جراحی، موضعاً پیشرفته یا متاستاتیک و پس از حداقل یک خط درمان سیستمیک، تأیید شده است.
هفت کاربرد درمانی تازه
در همین جلسه، بازپرداخت هفت کاربرد یا تغییر درمانی دیگر نیز تأیید شد. این موارد شامل استفاده از دابیگاتران در درمان و پیشگیری از عود ترومبوآمبولی وریدی در بیماران کودکان، گسترش کاربرد ایمونوگلوبولین انسانی در برخی موارد پیشگیری از سرخک و درماتومیوزیت فعال، استفاده از سلومتینیب در بزرگسالان مبتلا به نوروفیبروماتوز نوع یک، و گسترش کاربرد مپولیزومب در برخی بیماران مبتلا به بیماری انسدادی مزمن ریه با افزایش ائوزینوفیل‌ها است.
همچنین پگ‌اینترفرون آلفا-۲آ برای پلی‌سیتمی ورا و ترومبوسیتمی اساسی، تیسللزومب با برنامه دوز جدید هر شش هفته و پاتی‌رومر برای درمان هایپرکالمی در نوجوانان ۱۲ تا ۱۷ سال نیز در فهرست تصمیمات جدید قرار گرفتند.
این تصمیم چه اهمیتی دارد؟
تأیید بازپرداخت از سوی آژانس دارویی ایتالیا به این معناست که این درمان‌ها یا کاربردهای جدید می‌توانند بر اساس ضوابط تعیین‌شده وارد مسیر پوشش هزینه توسط نظام سلامت ملی ایتالیا شوند. با این حال، زمان دسترسی عملی به هر دارو می‌تواند به انتشار تصمیمات اجرایی و شرایط نسخه‌نویسی و توزیع مربوط به همان دارو وابسته باشد.
آژانس همچنین اعلام کرد که در نتیجه بازنگری و مذاکره مجدد قیمت برخی داروهای از قبل تحت پوشش، کاهش هزینه‌ای در مجموع حدود ۳۴٫۹ میلیون یورو تصویب شده است.
منبع: آژانس دارویی ایتالیا — ۲۴ سپتامبر ۲۰۲۶
#AIFA #داروهای_یتیم #بیماری_های_نادر #داروسازی
